واضح آرشیو وب فارسی:میگنا: پژوهشگران با الهام از نوعی سیستم دفاعی باکتری در برابر ویروس، موفق به ارائه روشی برای درمان بیماری های ژنتیکی شدند. در این روش، محققان برای ویرایش و اصلاح پروتئین ها در بدن از یک سیستم الهام گرفته شده از باکتری استفاده کردند.برای اولین بار محققان موفق به درمان بیماری ژنتیکی در پستاندار زنده ای شدند که امکان استفاده از آن برای انسان نیز وجود دارد. علاوه بر این هنگامی که ترکیب به درون خون تزریق می شود، شواهدی از بهبودی ماهیچه قلبی نیز مشاهده می شود. تراشر که در موسسه سلامت و بهداشت کودک فعالیت می کند، در مورد این روش شگرف می گوید:« این مطالعه مدارکی از اصول و قواعد ویرایش ژن برای بیماری عصبی عضلانی به صورت in vivo مشخص می سازد، اما قبل از اینکه این روش برای انسان مورد استفاده قرار گیرد، لازم است تا تحقیقات بیشتری صورت پذیرد.» محققان دانشگاه تگزاس موفق به تصحیح یک جهش ژنی که در موش سبب ایجاد بیماری می شود، شدند. دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) به دلیل جهش های ژنتیکی که در تولید دیستروفین (پروتئین مورد نیاز برای تشکیل ماهیچه سالم) دخالت می کنند، منجر به ضعف تدریجی در ماهیچه ها می شود. DMD، به دلیل عدم توانایی در تولید دیستروفین ایجاد می شود. دیستروفین یک زنجیره پروتئینی بلند است که به بخش های داخلی فیبر ماهیچه اتصال می یابد. چارلز گرسباچ استادیار مهندسی بیوشیمی در دانشگاه دوک می گوید:« بحث های اخیر در مورد استفاده از CRISPR برای تصحیح جهش های ژنی در جنین انسان منجر به نگرانی های قابل ملاحظه ای در مورد مفاهیم اخلاقی چنین روش هایی شده است.» محققان می گویند این ناهنجاری سالیانه در حدود 3600 نوزاد بروز می کند. در این مطالعه، دانشمندان برای انتقال سیستم ویرایش ژن به درون سلول های ماهیچه موش از یک ویروس بی ضرر (AAV8 ) استفاده کردند. ابزار ویرایش ژن که با عنوان CRISPR-Cas9 شناخته می شود، از مکانیسم دفاعی باکتری ها در برابر ویرو س ها الهام گرفته شده است. در این روش، این ابزار مانع از جداشدن بخش هایی از DNA توسط ویروس می شود. عمل قیچی کردن DNA توسط یک آنزیم که مشابه با قیچی مولکولی عمل می کند، انجام می گیرد. اگر چه استفاده از الیگونوکلئوتیدهای آنتی سنس، که یک ماده شیمیایی در مرحله تست های بالینی است ، به عنوان راهی جایگزین برای این کار پیشنهاد شده است، اما موفقیت های اخیر CRISPR با روش انتقال ژن برای درمان DMD در موش های بالغ باعث امیدواری بیشتر دانشمندان در مورد توانایی این روش برای درمان بیماری در انسان شده است. محققان با این روش موفق شدند نوعی پروتئین موسوم به exon23 را اصلاح کنند. بعد از چندین اصلاح سازی کوچک روی این سیستم، مواد دارویی (ویرایش ژن) مستقیماً به ماهیچه پای یک موش باغ انتقال داده شدند که منجر به افزایش قدرت این ماهیچه و همچنین دیگر ماهیچه های بدن همچون ماهیچه قلب شدند.
دوشنبه ، ۲۸دی۱۳۹۴
[مشاهده متن کامل خبر]
این صفحه را در گوگل محبوب کنید
[ارسال شده از: میگنا]
[تعداد بازديد از اين مطلب: 18]