برای نخستین بار، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) روش درمانی مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR را تایید کرده است.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای اولین بار، دو روش درمانی جدید برای کم‌خونی داسی‌شکل را تصویب کرده و از تکنولوژی کریسپر (CRISPR) برای اصلاح ژن‌ها بهره گرفته است. این دو روش، Casgevy از شرکت ورتکس و Lyfgenia از شرکت بلولرد است. Casgevy اولین استفاده تایید شده از فناوری CRISPR در ایالات متحده برای درمان بیماری‌های ژنتیک است. Lyfgenia از یک تکنیک تغییر ژن متفاوت برای بهینه‌سازی سلول‌های بنیادی به منظور درمان بیماران استفاده می‌کند. این تصمیم مهم به معنای پیشرفت در درمان بیماری‌های ژنتیک و استفاده اثربخش از فناوری CRISPR در زمینه پزشکی است.

تاییدیه‌های FDA برای دو روش درمانی جدید، یعنی Casgevy از شرکت ورتکس و Lyfgenia از شرکت بلولرد، به واقعیت مسیرهای جدیدی در درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل ایجاد کرده است. این بیماری ژنتیک و اختلال خونی، با هموگلوبین معیوب مشخص می‌شود که باعث مشکلات در جریان خون و آسیب به اندام می‌شود. هموگلوبین نرم و گرد باید به سلول‌ها امکان عبور آسان از مویرگ‌های خونی را بدهد، اما در این بیماری، سلول‌ها داسی و سفت هستند و جریان خون را مختلف می‌کنند. این تحول درمانی نقش مهمی در بهبود شرایط زندگی بیماران با کم‌خونی داسی‌شکل، به ویژه در جوامعی که این بیماری شایع است، دارد.

پیوند مغز استخوان، به عنوان تنها درمان فعال برای بیماری کم‌خونی داسی‌شکل، اکنون با تایید دو روش درمانی جدید، Casgevy از شرکت ورتکس و Lyfgenia از شرکت بلولرد، گامی به سوی بهبود شرایط بیماران این بیماری مهم و مزمن برداشته است. این دو روش از فناوری ویرایش ژن CRISPR برای درمان بیماری استفاده می‌کنند.

در روش Casgevy، بیماران ابتدا خون‌گیری می‌شوند تا سلول‌های بنیادی خودشان را جدا کنند و با استفاده از تکنیک CRISPR، سلول‌های بنیادی را ویرایش کرده و سپس تحت شیمی‌درمانی قرار می‌گیرند تا برخی از سلول‌های مغز استخوان حذف شوند. سلول‌های بنیادی ویرایش شده سپس به بدن بیماران باز می‌گردند.

درمان Lyfgenia نیز از یک تکنیک تغییر ژن متفاوت برای تحویل سلول‌های بنیادی بهینه‌سازی شده به بیمار استفاده می‌کند.

هر دو تاییدیه اساساً بر اساس مطالعاتی صورت گرفته است که اثربخشی و ایمنی این درمان‌های نوین را در بیماران بالینی ارزیابی کرده‌اند. شرکت‌کنندگان در مطالعات اعلام کرده‌اند که در دوره پیگیری، انسداد عروق دردناک شدید به شدت کاهش یافته و بسیاری از بیماران حتی برای مدت طولانی از این درد رنج نبرده‌اند.

تاییدیه این درمان‌ها نقش مهمی در توسعه فناوری ویرایش ژن دارد و امکان درمان بیماری‌های مختلف از جمله سرطان، بیماری‌های قلبی، و آلزایمر را فراهم می‌کند. این گام مهم به ویژه برای افراد مبتلا به بیماری‌های نادر است که گزینه‌های درمانی محدودی در دسترس دارند.