خبر خوش برای مبتلایان به توره: داروی جدید، یک سال بدون علامت!
اگر شما یا یکی از عزیزانتان با سندرم توره (Tourette syndrome) دست و پنجه نرم می‌کنید، خبرهای خوبی در راه است. داروی جدیدی به نام اکوپیپام (Ecopipam) امیدهای تازه‌ای را برای کنترل این اختلال عصبی به وجود آورده است.
مطالعات اخیر نشان داده‌اند که اکوپیپام می‌تواند به طور چشمگیری شدت تیک‌های حرکتی و صوتی را در کودکان و نوجوانان مبتلا به توره کاهش دهد و کیفیت زندگی آن‌ها را بهبود بخشد. در یک مطالعه ۱۲ ماهه، استفاده از اکوپیپام به میزان ۱.۸ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن در روز، نه تنها موثر بود، بلکه هیچ نشانه‌ای از کاهش اثر دارو با گذشت زمان (تاکی‌فیلاکسی) نیز مشاهده نشد. این مطالعه، بزرگترین بررسی ایمنی و اثربخشی طولانی‌مدت اکوپیپام در جمعیت کودکان مبتلا به توره به شمار می‌رود.
اکوپیپام چیست و چگونه عمل می‌کند؟
اکوپیپام یک ترکیب دارویی جدید و منحصربه‌فرد است که به عنوان آنتاگونیست گیرنده دوپامین-۱ عمل می‌کند. این دارو در حال حاضر به عنوان یک درمان بالقوه برای اختلالات سیستم عصبی مرکزی، از جمله سندرم توره در کودکان، مورد بررسی قرار دارد. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) نیز اکوپیپام را به عنوان داروی “داروی خاص برای بیماری‌های نادر” (Orphan Drug) و “مسیر تسریع شده” (Fast Track) برای درمان توره تعیین کرده است.
نتایج امیدوارکننده یک مطالعه طولانی‌مدت
در این مطالعه، محققان ۱۲۱ شرکت‌کننده (۷۴ درصد مرد) در بازه سنی ۶ تا ۱۸ سال (۶۸ درصد در بازه سنی ۱۲ تا ۱۸ سال) مبتلا به توره را که در یک کارآزمایی فاز ۲b تصادفی، کنترل‌شده با دارونما و ۱۲ هفته‌ای شرکت کرده بودند، مورد بررسی قرار دادند. از این تعداد، ۸۰ نفر (۶۶ درصد) مطالعه را به پایان رساندند. دوز اکوپیپام در طی ۴ هفته به تدریج افزایش یافت تا به دوز هدف خوراکی ۱.۸ میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن در روز برسد. ویزیت‌های مطالعاتی در ابتدا، به صورت ماهانه به مدت ۱۲ ماه و ۷ و ۱۴ روز پس از آخرین دوز انجام شد.
نتایج نشان داد که اکوپیپام به خوبی تحمل می‌شود. عوارض جانبی شایع شامل نازوفارنژیت (التهاب بینی و حلق) (۱۴.۰ درصد) و اضطراب (۹.۱ درصد) بود. هیچ عارضه جانبی جدیدی نیز شناسایی نشد. در ماه دوازدهم، تغییرات قابل توجهی در شاخص توده بدنی Z-score (میانگین تغییر ۰.۰۵ با انحراف معیار ۰.۴۳ و مقدار P برابر با ۰.۳۵)، هموگلوبین گلیکوزیله (۰.۰۳ درصد با انحراف معیار ۰.۳۱ و مقدار P برابر با ۰.۶۰) یا کلسترول تام (۰.۲ میلی‌مول بر لیتر با انحراف معیار ۰.۷ و مقدار P برابر با ۰.۱۴) نسبت به شروع مطالعه مشاهده نشد. همچنین، تغییرات قابل توجهی در مقیاس‌های ارزیابی آکاتیزی (بی‌قراری حرکتی)، اختلالات حرکتی، اضطراب یا افسردگی رخ نداد. در تمامی مقاطع زمانی، محققان بهبودهای قابل توجهی را مشاهده کردند (P < ۰.۰۰۰۱).
البته، این مطالعه محدودیت‌هایی نیز داشت. از جمله این محدودیت‌ها می‌توان به عدم وجود گروه کنترل، عدم حضور بزرگسالان مبتلا به توره و تنوع نژادی و قومی محدود در جمعیت مورد مطالعه اشاره کرد. علاوه بر این، تنها یک سوم از شرکت‌کنندگان در این کارآزمایی در بازه سنی ۶ تا ۱۱ سال بودند که این موضوع می‌تواند به دلیل شدت کمتر تیک‌ها و تردید در تجویز داروهای تحقیقاتی به بیماران جوان‌تر باشد.
با این حال، به طور کلی، این داده‌ها نشان می‌دهند که اکوپیپام می‌تواند یک جایگزین ایمن و موثر برای درمان‌های دارویی موجود برای تیک‌ها در بیماران کودک مبتلا به توره باشد.
نتایج امیدبخش مطالعه فاز ۳ D1AMOND
اوایل امسال، داده‌های کلیدی مطالعه فاز ۳ D1AMOND نشان داد که اکوپیپام به طور قابل توجهی میزان عود علائم را در بیماران مبتلا به توره کاهش می‌دهد. در مجموع ۱۶۷ شرکت‌کننده کودک و ۴۹ شرکت‌کننده بزرگسال مبتلا به توره در مراکز مطالعاتی در ایالات متحده، کانادا و اتحادیه اروپا ثبت‌نام کردند. افرادی که در طول یک دوره ۱۲ هفته‌ای با برچسب باز، کاهش‌های بالینی معناداری در تیک‌های صوتی و حرکتی با مصرف اکوپیپام تجربه کردند، به طور تصادفی انتخاب شدند تا یا به مصرف اکوپیپام ادامه دهند یا در یک دوره ۱۲ هفته‌ای با برداشت داروی دو سو کور، به دارونما تغییر یابند.
نقطه پایانی اصلی اثربخشی، زمان عود علائم برای شرکت‌کنندگان کودک پس از تصادفی‌سازی به اکوپیپام یا دارونما بود. این مطالعه نشان داد که ۴۱.۹ درصد از شرکت‌کنندگانی که به طور تصادفی به اکوپیپام اختصاص داده شده بودند، دچار عود علائم شدند، در حالی که این میزان در گروه دارونما ۶۸.۱ درصد بود. این نتایج از نظر آماری معنی‌دار بود (P = ۰.۰۰۸۴) با نسبت خطر ۰.۵ (۰.۳-۰.۸). نقطه پایانی ثانویه اثربخشی، زمان عود علائم برای هر دو گروه شرکت‌کننده کودک و بزرگسال پس از تصادفی‌سازی به اکوپیپام یا دارونما بود. محققان دریافتند که ۴۱.۲ درصد از شرکت‌کنندگانی که به طور تصادفی به اکوپیپام اختصاص داده شده بودند، دچار عود علائم شدند، در حالی که این میزان در گروه دارونما ۶۷.۹ درصد بود. این نتایج نیز از نظر آماری معنی‌دار بود (P = ۰.۰۰۵۰) با نسبت خطر ۰.۵ (۰.۳-۰.۸).
اظهارات مقامات شرکت Emalex Biosciences
دکتر فردریک مونشوئر، مدیر ارشد پزشکی شرکت Emalex Biosciences، در این باره گفت: «این نتایج اطمینان ما را به اکوپیپام به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماران مبتلا به سندرم توره تقویت می‌کند. داده‌های کلیدی حاصل از مطالعه بزرگ، چند ملیتی و تصادفی‌سازی شده ما، نشان می‌دهد که اکوپیپام در حفظ کاهش‌های بالینی معنادار در تیک‌های صوتی و حرکتی برای افراد کودک مبتلا به سندرم توره در مقایسه با دارونما، دارای مزیت آماری قابل توجهی است.»
شایع‌ترین عوارض جانبی مربوط به درمان با اکوپیپام شامل خواب‌آلودگی (۱۰.۲ درصد)، بی‌خوابی (۷.۴ درصد)، اضطراب (۶.۰ درصد)، خستگی (۵.۶ درصد) و سردرد (۵.۱ درصد) بود.
اریک مسنر، مدیرعامل شرکت Emalex Biosciences، نیز اظهار داشت: «تیم Emalex در طول فرآیند توسعه دارو از نزدیک با محققان پزشک و مدافعان بیمار همکاری کرد و ما امیدواریم که اکوپیپام بتواند تسکین علامتی را از تیک‌های ناشی از سندرم توره برای بیماران فراهم کند. ما وارد عصر جدیدی از پیشرفت برای افراد مبتلا به بیماری‌های سیستم عصبی مرکزی با گزینه‌های درمانی محدود یا بدون درمان می‌شویم و مشتاقانه منتظر توسعه گزینه‌های نوآورانه جدید برای آن‌ها هستیم.»
منابع:
- Gilbert Dl, Kim DJB, Miller MM, et al. Safety and effect of 12-month ecopipam treatment in pediatric patients with Tourette syndrome. Mov Disord Clin Pract. ۲۰۲۵. Online ahead of print.
- Emalex Biosciences receives FDA Fast Track Designation for ecopipam for the treatment of patients with Tourette syndrome. News release. August 28, 2019. Accessed June 17, 2025. https://emalexbiosciences.com/news/emalex-biosciences-receives-fda-fast-track-designation-for-ecopipam-for-the-treatment-of-patients-with-tourette-syndrome/
- Emalex Biosciences’ lead candidate meets primary and secondary endpoints in phase 3 Tourette syndrome study. News release. February 25, 2025. Accessed June 17, 2025. https://emalexbiosciences.com/news/emalex-biosciences-lead-candidate-meets-primary-and-secondary-endpoints-in-phase-3-tourette-syndrome-study/
